Все новости

5112

Генные технологии против слепоты: #биполярые нейроны будут работать вместо погибших палочек и колбочек

Физиология

Формирование ткани сетчатки глаза из эмбриональных стволовых клеток при культивировании в 3D-условиях. Зеленая окраска – родопсин, красная - белок Crx, транскрипционный фактор, регулирующий экспрессию фоторецепторных белков

: 26.04.2016

Генные технологии против слепоты:
биполярые нейроны будут работать вместо погибших палочек и колбочек

Пигментный ретинит, наследственное дегенеративное заболевание сетчатки глаза, приводит к медленно прогрессирующей, но неотвратимой потере клеток-фоторецепторов, палочек и колбочек, – светочувствительных нейронов сетчатки и, в конечном итоге, наступает слепота. Эффективного лечения наследственных дегенеративных заболеваний сетчатки глаза, таких как пигментный ретинит, пока не существует.

В норме палочки отвечают за периферическое и ночное зрение и содержат фотопигмент родопсин, а колбочки – за цветное и центральное зрение и содержат йодопсин. Под действием света на пигмент в клетке запускаются фотохимические реакции, которые приводят к открытию ионных каналов, то есть, происходит превращение энергии света в нервный импульс – и информация об увиденном уходит в мозг.

Ученые из Манчестерского университета (Великобритания) показали на мышах с моделью дегенерации сетчатки возможность восстановления зрения – в той или иной степени. Они использовали оптогенетический метод регуляции активности нейронов, чтобы передать функцию выпавшего из процесса зрительного восприятия звена – фоторецепторов – тому звену, которое идет сразу за ним – биполярным нейронам. Это нейроны внутреннего ядерного слоя сетчатки, через которые сигнал от фоторецептора идет дальше в мозг. Несмотря на потерю фоторецепторов, биполярные нейроны при пигментном ретините могут оставаться неповрежденными.

С помощью методов генной инженерии исследователи доставили в биполярные нейроны ген, кодирующий родопсин, после чего нейроны «научились» передавать нервный импульс под воздействием света. Ген был встроен в одобренный для применения в клинике аденоассоциированный вирусный вектор, который ввели в стекловидное тело глаза слепых мышей. Последующие наблюдения показали, что животные стали видеть свет, обнаруживали визуальные образы на экране монитора, при этом различали степень яркости света и мерцание на разных частотах.

retina 2 r 740 .jpg

Есть надежда, что таким способом удастся восстановить хотя бы какой-то уровень зрения у людей, потерявших его из-за дегенеративных заболеваний сетчатки. За проведение клинических испытаний на пациентах с пигментным ретинитом взялась компания Acucela Inc., которая специализируется на мониторинге и развитии новых подходов к лечению офтальмологических заболеваний. Недавно было анонсировано лицензионное соглашение, согласно которому Acucela будет продвигать разработку ученых из Манчестерского университета. Клинические испытания планируется провести в ближайшие три года.

Фото: UCL (University College London)
https://www.flickr.com, https://www.flickr.com, https://www.flickr.com.
Подготовила Мария Перепечаева

: 26.04.2016