Превращать ли слона в мамонта?

Однако у синтетической биологии много других, намного более актуальных и важных задач, например, создавать средства диагностики, профилактики и лечения болезней человека. Именно эти задачи легли в основу актуальных направлений исследований в рамках прорывного проекта НГУ «Геномное редактирование: исследование молекулярных механизмов, разработка новых технологий и создание клеточных линий для фармакологического скрининга».

Важной частью проекта будут фундаментальные исследования: темпы использования технологий геномного редактирования намного опередили темпы «понимания» ее механизмов, результат – низкая эффективность и высокая стоимость. При этом не более двух десятков исследовательских групп в мире реально пытаются разобраться, что в действительности происходит в клетке при редактировании генов.

Следующая задача – усовершенствование инструментов редактирования генома. В частности, в качестве структур, которые ищут и распознают нужный фрагмент гена, можно использовать не обычные направляющие РНК, а модифицированные нуклеиновые кислоты, благодаря которым можно повысить скорость или точность поиска мишени. В ИХБФМ СО РАН (партнер НГУ в прорывном проекте «Геномное редактирование») с модифицированными нуклеиновыми кислотами работают довольно плотно. Например, созданные аналоги нуклеиновых кислот фосфорилгуанидины, в которых «мостиками» между звеньями-нуклеотидами служат фосфорилгуанидиновые группы вместо фосфатных, легче проникают сквозь мембраны клеток, устойчивее к разрушающему действию ферментов, способны образовывать прочные комплексы с ДНК и РНК.

Практическим выходом проекта должны стать клеточные линии для использования в фармакологических исследованиях при поиске лекарств против гриппа, болезни Паркинсона, рака молочной железы.

Ценность этих исследований, включая фундаментальные, еще и в том, что их результаты могут стать основой новых технологий, не подпадающих под уже имеющиеся патенты. Область геномного редактирования сейчас полностью «покрыта» патентами людей, которые эти технологии создали и чье финансирование исчисляется миллиардами долларов. В этом смысле с ними тягаться бесполезно – выгоднее попытаться найти собственные обходные пути.

Подробнее об этом читайте в свежем номере «НАУКИ из первых рук», в статье «Синтетическая биология» Д.О. Жаркова, Д.В. Пышного и О.Н. Лаврик.